Cette technique a révolutionné le domaine de l'ingénierie génétique. Comme souvent, cette découverte était inattendue. Elle résulte de la compréhension par l'équipe d'Emmanuelle Charpentier des mécanismes moléculaires du système immunitaire CRISPR-Cas9 qui défend les bactéries contre l'agression par les virus.
Le système CRISPR-Cas9 constitue de véritables ciseaux moléculaires permettant de couper et modifier l'A.D.N. à des endroits précis du génôme. Si des outils de modification de l'A.D.N. existaient auparavant, il s'agit d'une révolution tant ce nouveau système est simple, précis et a été très vite adopté par les communautés de recherche en sciences du vivant.
Il permet d'inactiver un gène, en contrôler l'expression ou le modifier, ouvrant ainsi de nouvelles pistes pour la compréhension des mécanismes moléculaires au sein des cellules ou l'élaboration de nouvelles approches thérapeutiques.
CRISPR-Cas9 représente un espoir formidable dans la mise au point de traitements de pathologies héréditaires liées à la mutation d'un gène unique.
Cette technique, appliquée dans le cadre de la thérapie génique, pourrait constituer un moyen de modifier, éteindre ou rétablir les pleines fonctionnalités d'un gène et ainsi traiter la pathologie qui en résulte. Ce système est également prometteur pour le développement des nouvelles immunothérapies contre le cancer (CAR-T cells).
Le professeur Emmanuelle Charpentier a créé et dirige l'institut Max Planck de Science des Pathogènes à Berlin. Elle est également professeur à l'Université d'Umea en Suède et professeur honoraire à l'Université Humboldt. Membre de l'Académie des sciences et de l'Académie des technologies en France, Emmanuelle Charpentier est un exemple de l'excellence de la formation à la française (master de Sorbonne Université, puis doctorat et post-doctorat à l'Institut Pasteur) puis d'un parcours international au sein d'institutions américaines prestigieuses avant un retour en Suède et en Allemagne.
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